Као део Генска терапија Гени за лечење генетских болести су убачени у геном човека. По правилу се генска терапија користи за изражене болести као што су СЦИД или септичка грануломатоза, које се не могу контролисати конвенционалним терапијским приступима.
Шта је генска терапија?
Као што Генска терапија је термин који се користи да опише убацивање гена или сегмената генома у људске ћелије. Његов циљ је компензација генетског оштећења за лечење наследних болести.
Опћенито, може се направити разлика између соматске генске терапије и терапије зародним линијама. У соматској генској терапији ћелије тела се мењају на начин да се модификује само генетски материјал ћелија телесног ткива које се специфично третира. Измењене генетске информације се, према томе, не преносе на следеће генерације.
У контексту терапије зародним линијама, која је забрањена у готово свим земљама, долази до промене генетских информација у ћелијама гермлине. Поред тога, у зависности од терапијске стратегије, прави се разлика између супституционе терапије (размена неисправних сегмената генома), адицијске терапије (јачање специфичних генских функција као што је имуна одбрана код рака или заразних болести) и терапије супресије (инактивације активности патогених гена).
Пошто секвенце гена могу трајно или привремено убацити у циљану ћелију, ефекат генске терапије такође може бити трајан или привремен.
Функција, ефекат и циљеви
Генерално један има за циљ Генска терапија Разменом оштећених са нетакнутим геном, циљна ћелија је у стању да синтетише супстанце неопходне за организам (укључујући протеине, ензиме).
Супституција генетског материјала може се извршити ван тела (ек виво). У ту сврху ћелије које имају дефект који се третира уклањају се од погођене особе и опремају нетакнути ген. Модификоване ћелије се затим враћају погођеној особи. Транспорт гена у ћелију може се обезбедити различитим методама.
У ономе што је познато као хемијска трансфекција, електрична веза утиче на ћелијску мембрану тако да терапеутски ген може да уђе у ћелију. Модификовани генетски материјал може физички да уђе у унутрашњост ћелије микроинекцијом или електричним импулсом због чега ћелијска мембрана привремено прожима (електропорацију). Поред тога, измењене информације могу се гађати у унутрашњост ћелије на малим златним куглицама (пиштољ честица).
Као део трансфекције коришћењем духова еритроцита, еритроцити (црвена крвна зрнца) се лизирају са терапеутским генима у раствору. Као резултат, ћелијске мембране се накратко отварају и генска секвенца може да продре. Промењени еритроцити се затим стапају са циљаним ћелијама.
Поред тога, генетски модификовани вируси могу се убризгати путем онога што је познато као трансдукција. Будући да вируси зависе од метаболизма домаћина који се множи, они могу деловати као такозване генске шатлове кријумчарећи нови, здрав генетски материјал у циљне ћелије. За процес трансдукције користе се ДНК, РНА и посебно ретровируси. Погодне ћелије обухватају ћелије јетре, Т ћелије (Т лимфоцити) и ћелије коштане сржи.
Генска терапија се углавном користи за тешке болести имунолошког система као што су СЦИД (дефектни Т лимфоцити) или септичка грануломатоза (дефектни неутрофилни гранулоцити). Такође представља могућу алтернативну терапију тумора, озбиљних заразних болести попут ХИВ-а, хепатитиса Б и Ц, туберкулозе или маларије, при чему се терапијске могућности, нарочито када је реч о ХИВ-у и туберкулози, још увек клинички истражују.
Генска терапеутска трансдукција ретровирусима на матичним ћелијама у телу је посебно погодна за бета таласемију (ослабљена синтеза бета-глобина).
Ризици, нуспојаве и опасности
Иако је неколико болести узроковано а Генска терапија с друге стране, ризици се у многим случајевима не могу у потпуности проценити због ниског степена развијености терапије.
Највећи ризик код генске терапије лежи у досад неусмерној интеграцији терапеутског генског низа у циљану ћелију. У случају погрешне интеграције у геном циљне ћелије, функција нетакнутих генских секвенција може бити нарушена и могу се покренути друге озбиљне болести. На пример, прото-онкогени који се придружују убаченом гену могу се активирати, смањујући нормалан раст ћелија и узрокујући карцином (убацивачка мутагенеза).
Исто се, између осталог, могло приметити и у париској студији. Након почетног успеха откривено је да су нека деца лечена генском терапијом имала леукемију. Поред тога, имуни систем може означити модификоване циљне ћелије као стране и напасти их (имуногеност).
Коначно, у случају трансдукције вирусима, постоји ризик да ће особа која се лечи генском терапијом бити заражена дивљом врстом вируса који се користи као трајект и да ће то мобилизовати генетски модификовану секвенцу из генома до те мере да ће се подударати са одговарајућом на нежељеној локацији Може да интегрише последице.
.jpg)
.jpg)
